Die klinische Phase der Arzneimittelentwicklung wird grundsätzlich in vier verschiedene Phasen unterteilt, denen Labor- und tierexperimentelle Studien vorausgegangen sind.

Phase I

• Erste Testung des Arzneimittels am Menschen. Wenige, gesunde Probanden (10–30) werden hinsichtlich Verträglichkeit, Dosierung und Pharmakokinetik untersucht. Ausnahmen bilden beispielsweise Phase-I-Studien in der Onkologie, in die erwachsene Krebspatienten eingeschlossen werden, die auf Standardtherapeutika nicht angesprochen haben.

Phase II

• Testung des Arzneimittels an einer kleineren Anzahl an Patienten (100–300) mit der entsprechenden Indikation. Es werden Erkenntnisse zur Wirksamkeit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Dosierung gewonnen. Teilweise wird in Phase-II-Studien bereits eine Vergleichsgruppe eingesetzt, aufgrund der geringen Patientenzahl sind aber keine eindeutigen Belege für die Wirksamkeit möglich.

Phase III

• Weiterführende Testung des Arzneimittels an einer größeren Zahl von Patienten (1.000 und mehr), um die in Phase-II-Studien gewonnenen Erkenntnisse hinsichtlich Wirksamkeit und Verträglichkeit zu validieren. Phase-III-Studien werden i. d. R. als randomisierte kontrollierte klinische Studien (RCT) durchgeführt und ein erfolgreicher Abschluss ist eine Voraussetzung für die Zulassung. Eine Zulassung ist im Ausnahmefall auch schon während einer laufenden Phase-III-Studie möglich, etwa bei einem hohen therapeutischen Bedarf.

Phase IV

• Überprüfung des Arzneimittels nach Zulassung in der Praxis. Dies erlaubt die Abschätzung der Wirksamkeit und Verträglichkeit unter realen Bedingungen, die nicht vollumfänglich in Phase-III-Studien abgebildet werden können, wie z. B. sehr seltene Nebenwirkungen oder die Langzeitwirkung.