Bei Orphan Drugs handelt es sich um Medikamente, die gegen seltene Krankheiten eingesetzt werden. Als Richtlinie gilt hier, dass nicht mehr als einer von 2.000 EU-Bürgern an solch einer Krankheit leidet. Der Status Orphan Drug, der schon vor der Zulassung beantragt werden kann, wird von der EMA (Europäische Arzneimittel-Agentur) vergeben. Auch nach Ablauf des Orphan-Drug-Status werden diese Arzneimittel weiterhin als solche genutzt. Kommt es schließlich zu einer Zulassung, erhält das betreffende Arzneimittel in der EU Marktexklusivität (in Bezug auf seinen Nutzen), und das für die Dauer von zehn Jahren. Diese gilt unabhängig vom Patentschutz und bietet Schutz gegenüber Konkurrenzprodukten, solange diese nicht überlegen sind. Nach einer fünfjährigen Frist wird kontrolliert, ob die Voraussetzungen für ein Orphan Drug noch gegeben sind.
Die Wirksamkeit, Verträglichkeit und Qualität des Arzneimittels müssen ständig überprüft werden.