In der Europäischen Union (EU) gilt eine Erkrankung als selten, wenn nicht mehr als 5 von 10.000 Menschen von ihr betroffen sind. Allein in Deutschland sind mehrere Millionen Menschen davon betroffen.¹ Seltene Erkrankungen gibt es in allen medizinischen Gebieten, sodass sie für alle Fachrichtungen relevant sein können.²

Orphan Drugs sind in der Praxis nicht für jeden Arzt relevant: In einer Umfrage des DeutschenArztPortals gaben 53 % der teilnehmenden Ärzte (N = 143) an, dass Orphan Drugs für sie nicht relevant seien. 20 % der Teilnehmer haben jedoch viele Patienten, denen sie Orphan Drugs verordnen. Von 27 % der Ärzte wurde angegeben, dass sie vereinzelt Patienten behandeln, denen sie Orphan Drugs verordnen.³