Seltene Erkrankungen und Orphan Drugs
Am 28. Februar fand der diesjährige Tag der seltenen Erkrankungen statt. Dieser Tag soll seltenen Erkrankungen mehr Aufmerksamkeit bringen. Patienten, die von solchen Erkrankungen betroffen sind, haben mit vielen Herausforderungen zu kämpfen, wie einem langen Leidensweg bis zur Diagnose oder fehlenden Therapieoptionen.
Als selten wird eine Erkrankung in Europa bezeichnet, wenn weniger als 5 von 10.000 Menschen von ihr betroffen sind. Über 6.000 seltene Erkrankungen sind bekannt. Laut EMA (European Medicines Agency) sind von ihnen etwa 27 bis 36 Millionen Menschen in der EU betroffen.
Orphan-Drug-Status
Um Pharmaunternehmen die Entwicklung von Arzneimitteln zur Behandlung seltener Erkrankungen (Orphan Drugs) zu erleichtern, gibt es den Orphan-Drug-Status, der von der EMA vergeben wird. Um diesen Status zu erhalten, müssen folgende Kriterien erfüllt sein:
Das Arzneimittel dient der Diagnose, Vorbeugung oder Behandlung einer Krankheit, die lebensbedrohlich ist oder zu einer chronischen Behinderung führt.
- Die Krankheit darf nicht mehr als 5 von 10.000 Menschen in der EU betreffen oder es ist unwahrscheinlich, dass das Arzneimittel wirtschaftlich vermarktet werden kann.
- Es existieren keine ausreichenden Methoden zur Diagnose, Vorbeugung oder Behandlung der Erkrankung oder, wenn bereits eine solche Methode existiert, das Mittel hat einen signifikanten Zusatznutzen für die Betroffenen.
Der Orphan-Drug-Status führt nicht zu einer beschleunigten Zulassung, bietet dem Pharmaunternehmen aber Vorteile, wie zum Beispiel wissenschaftliche Unterstützung bei den Studienprotokollen und geringere Gebühren. Arzneimittel mit Orphan-Drug-Status erhalten eine 10-jährige Marktexklusivität, nach 5 Jahren im Markt wird geprüft, ob der Status der Medikamente noch zutrifft.