Bei Arzneimitteln, die mit bedingter Zulassung oder mit Zulassung unter außergewöhnlichen Umständen auf den Markt kommen, und bei Arzneimitteln für seltene Leiden liegen häufig zum Zeitpunkt der Zulassung noch keine vollständigen klinischen Daten zur Beurteilung des Zusatznutzens vor. Diese Wissenslücken will der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) in Zukunft durch anwendungsbegleitende Datenerhebungen schließen. Dadurch soll möglichst früh eine bessere Datenbasis geschaffen werden, während bereits Patienten die Therapie erhalten können.

Erstmals hat der G-BA bei Zolgensma die Erforderlichkeit für eine anwendungsbegleitende Datenerhebung festgestellt. Bisher fehlen aussagekräftige Daten, um den langfristigen Nutzen oder Schaden der Gentherapie, die bei spinaler Muskelatrophie eingesetzt wird, beurteilen zu können, sowie vergleichende Daten zu Therapiealternativen. Daher habe der G-BA das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen mit den Vorbereitungen für eine anwendungsbegleitende Datenerhebung beauftragt, so Prof. Josef Hecken, unparteiischer Vorsitzender des G-BA und Vorsitzender des Unterausschusses Arzneimittel.

Quelle: Pressemitteilung des Gemeinsamen Bundesausschusses Nr. 30/2020 vom 16.07.2020, „G-BA konkretisiert Verfahren zu anwendungsbegleitender Datenerhebung – Gentherapie Zolgensma erster Fall“