Als Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP) werden neuartige Arzneimittel bezeichnet, die Gentherapeutika, somatische Zelltherapien und biotechnologisch bearbeitetes Gewebe umfassen. Ihre Zulassung erfolgt in der EU zentral (EMA), auf nationaler Ebene ist das Paul-Ehrlich-Institut zuständig. Der Herstellungsprozess dieser ATMP ist hochkomplex, da als Ausgangsstoff lebende menschliche Zellen oder Gewebe von Patienten / gesunden Spendern eingesetzt und durch biologische Verfahren zu Arzneimitteln verarbeitet werden. Durch Genmutationen verursachte Krankheiten werden durch die Einführung funktioneller Gene in die Zellen eines Patienten behandelt. Beispiele für die insgesamt neun in der EU zugelassene ATMP sind Kymriah^® und Zynteglo^® (Stand: Januar 2020).

Vielzahl an klinischen Studien

Die Pharmaindustrie prognostiziert eine große Zukunft für die ATMP und sieht in ihnen den nächsten Schritt, nachdem sich die Biologika (bzw. auch deren Nachahmerprodukte: Biosimilars) bereits in der Patientenversorgung etabliert haben. Dies wird unter anderem an der Forschungspipeline der Industrie sichtbar. Allein in der Onkologie laufen ca. 650 klinische Studien zu ATMP. Am weitesten vorangeschritten sind Arzneimittel zur Behandlung der Hämophilie sowie der tödlich verlaufenden neurodegenerativen Erkrankung Duchenne-Muskeldystrophie.

Alternative Erstattungsmodelle sind gefragt

Besonders an ATMP ist auch, dass die Behandlung nur einmal gegeben wird und die Therapieergebnisse trotzdem nachhaltig sind. Da diese neuartigen Therapien jedoch verhältnismäßig hohe Kosten verursachen, ist der Gesetzgeber gefordert, neue Erstattungsmodelle (z. B. neue Pay-for-Performance-Ansätze) zu schaffen. Vom ersten Schritt in diese Richtung berichtete Josef Hecken, Vorsitzender des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA). Hecken zufolge sollen zugelassene ATMP das AMNOG-Verfahren durchlaufen und nachfolgend ein Erstattungsbetrag verhandelt werden.

Weitere Berichte von der Handelsblatt Jahrestagung Pharma 2020 finden Sie in den folgenden Newslettern. Unter anderem wurde über die Verordnung von Apps und das Arztinformationssystem für die Arztsoftware berichtet.